Китайские ученые разработали инновационный метод редактирования генов, который позволяет корректировать синдром Снейдерса-Блока-Кампо. Это открытие обещает восстановление нормального поведения мышей, демонстрируя потенциал новых технологий в лечении нейроразвивающих расстройств.

Нейроразвивающие расстройства, такие как аутизм, представляют собой серьезные проблемы для врачей и семей во всем мире. В ходе совместного исследования, проведенного группами ученых из Китая, было продемонстрировано, что новый инструмент редактирования генов может осуществлять точную коррекцию определенных генов в мозге.

Исследователи сосредоточились на синдроме Снайдерса-Блока-Кампо, который обусловлен патогенными изменениями в гене CHD3 и проявляется интеллектуальной недостаточностью, поведением, напоминающим аутизм, и трудностями в движении. Для решения этой проблемы была разработана новая технология редактирования, основанная на Adenine Base Editor, внедренная в TadA.

После доставки аденинового редактора в мозг мышей с аномальным уровнем CHD3, ученые наблюдали за заметным восстановлением нормального поведения и когнитивных функций. Уровень CHD3 также вернулся в норму, при этом другие близлежащие гены не испытали негативных последствий.

Результаты, опубликованные в международном журнале Nature, подтверждают жизнеспособность метода редактирования баз in vivo как терапевтического подхода к нейроразвивающим расстройствам, связанным с CHD3. Исследование также рассматривает возможность применения полученных данных на неконтактных приматах, где результаты совпали с наблюдениями у мышей.

Тем не менее, ученые подчеркивают, что процесс перехода от опытных животных к клиническим испытаниям будет сложным и долгим. Исследовательская группа уже наметила следующий этап экспериментов, чтобы продолжить свои усилия в этой области.